FDA將禮來(lái)藥物指定為STXBP1腦病孤兒藥。
10月19日，F(xiàn)DA授予該藥物的稱號(hào)，該藥物的通用名為“重組腺相關(guān)病毒衣殼，包裹編碼人類 Stxbp1轉(zhuǎn)基因的單鏈DNA構(gòu)建體”。
如果FDA批準(zhǔn)孤兒藥用于治療罕見(jiàn)疾病，則該藥物享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
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禮來(lái)治療藥物被 FDA 授予孤兒藥地位
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